Distrofie della retina: i passi da gigante della Terapia Genica

A cura di Giacomo Calzetti medico chirurgo specialista in oftalmologia Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel, Basilea, Svizzera Inquadramento diagnostico e identificazione della causa genetica  indispensabili per una cura efficace Le distrofie retiniche sono un gruppo di malattie della retina che hanno in comune una base genetica.
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ProQR annuncia risultati positivi dalla sperimentazione clinica di QR-421a nella sindrome di Usher

Dalla newsletter di Retina Italia Onlus Un risultato incoraggiante del trattamento di persone con retinopatia causata da alterazioni del gene USH2A Il giorno 24 marzo 2021, la compagnia ProQR ha annunciato i risultati ottenuti in uno studio di fase 1-2 della sperimentazione “Stellar” per il trattamento della sindrome di Usher e della Retinite Pigmentosa causate da mutazioni in una determinata zona (esone 13) del gene USH2A.
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