7 febbraio 2022: ProQR e la Usher Syndrome Coalition hanno ospitato un webinar sugli studi clinici appena annunciati, “Sirius” e “Celeste”, per individui con sindrome di Usher di tipo 2A (USH2A).
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Sirius e Celeste sono due studi separati di Fase 2/3 di QR-421a, una terapia sperimentale con RNA. Entrambi gli studi valuteranno se dosi multiple di QR-421a sono efficaci nell’arrestare la perdita della vista e se sono sicure e ben tollerate. Il trattamento viene somministrato tramite iniezioni intravitreali, o iniezioni, direttamente nell’occhio. Sirius è per le persone con perdita della vista avanzata; Celeste è per le persone con perdita della vista da precoce a moderata. Si recluteranno circa 200 partecipanti, dai 12 anni in su, in tutto il mondo per questi studi. Puoi trovare ulteriori dettagli in questo articolo ProQR news article
Cosa significa per la comunità Usher?
La ricerca non può avere successo senza la partecipazione di coloro che vivono con la sindrome di Usher. Ora più che mai è il momento di essere registrati nell’USH Trust Registry
Non è necessario avere una prova di una diagnosi genetica per registrarsi.
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